Диабет можно отменить? Бостонский Vertex в шаге от революции в медицине 

25 лет назад американский учёный Дуглас Мельтон дал себе обещание найти лекарство от диабета 1 типа. Обет был глубоко личным: именно тогда у его шестимесячного сына и дочери-подростка был диагностирован этот тяжёлый недуг. 

Прошла четверть века, и сегодня доктор Мельтон, похоже, близок к достижению своей цели. В составе биофармацевтической компании Vertex Therapeutics — одного из научных флагманов Массачусетса — он и его команда разработали и уже успешно протестировали на людях препарат, устраняющий симптомы диабета 1 типа. 

До выхода на рынок остаётся лишь финальный этап. На прошлой неделе Vertex объявила о значительном прогрессе на третьей фазе клинических испытаний. А пока давайте разберёмся, как именно действует этот препарат. 

Новое лекарство Zimislecel: кого спасёт? 

Диабет первого типа — в значительной степени наследственное аутоиммунное заболевание, при котором организм атакует так называемые островки Лангерганса — клетки, вырабатывающие инсулин. Без этого гормона клетки не могут усваивать глюкозу — своё основное энергетическое топливо. 

Для поддержания жизни пациенты вынуждены регулярно вводить инсулин — это не лечение, а скорее восполнение утраченной функции организма.

Существует и более опасная форма диабета 1 типа: около 30% пациентов не ощущают критически низкий уровень сахара в крови. Тогда как большинство испытывает дрожь, потливость или головокружение, у этих людей гипогликемия может наступить внезапно и без предупреждения — с риском потери сознания или даже летального исхода. Именно для таких случаев и разрабатывается новая революционная терапия от Vertex. 

Препарат в действии: стволовые клетки против диабета 

Препарат Zimislecel — это по сути клеточная терапия на основе стволовых клеток, которые в лабораторных условиях превращают в те самые островки Лангерганса — инсулин-продуцирующие клетки, обычно располагающиеся в поджелудочной железе. Попадая в организм, эти клетки приживаются в печени и начинают выполнять свою естественную функцию — вырабатывать инсулин. 

Согласно последним опубликованным результатам, в эксперименте приняли участие 12 добровольцев. Уже через несколько месяцев их потребность в инъекциях инсулина заметно снизилась, а спустя год 10 из них вовсе перестали в них нуждаться. 

Революционность нового подхода от Vertex в том, что он нацелен на саму причину заболевания — восстановление популяции уничтоженных клеток, а не устранение последствий.

Побочные эффекты и прочие “но” 

Однако сама аутоиммунная природа диабета никуда не девается, и пациентам после инъекции Zimislecel необходимо принимать специальные препараты, подавляющие иммунитет, чтобы организм не атаковал вновь появившиеся клетки. 

Как сообщил The New York Times представитель Vertex, вполне вероятно, что пациентам придётся принимать иммуносупрессоры пожизненно. В целом, такой режим нельзя назвать безвредным, хотя препараты, воздействующие на печень, считаются более «мягкими» по сравнению с аналогами, применяемыми при трансплантации лёгких, сердца или почек. 

Тем не менее, пока конкретных данных о возможных побочных эффектах нет — для их оценки потребуется не один год, а, возможно, десятилетия наблюдений. 

Сколько будет стоить свобода от диабета? 

Как и подавляющее большинство фармацевтических компаний, Vertex держит в тайне стоимость препарата до тех пор, пока не получит «зелёный свет» от FDA. Подать запрос на одобрение компания планирует уже в следующем году — если дальнейшие стадии испытаний продолжат демонстрировать положительные результаты. 

Однако консалтинговая фирма Truist Securities обратила внимание на то, что у препарата могут возникнуть сложности с масштабированием производства. Следовательно, можно с уверенностью сказать: после утверждения FDA Zimislecel будет недешёвым — речь идёт о десятках тысяч долларов.

Тем не менее, появление препаратов такого масштаба — не уникальный случай. Подобное наблюдалось, например, с Praluent (средство для снижения холестерина). В первые годы он стоил дорого, но затем, как правило, цена снижалась на 20–40% в течение двух–трёх лет. 

Первичное покрытие подобных препаратов страховыми компаниями обычно сопровождается строгими условиями: необходим постоянный контроль за состоянием пациента — уровнем глюкозы, липидным профилем, а также доказательства эффективности терапии. 

Что касается массового применения — здесь потребуется больше времени. Чтобы терапия стала по-настоящему доступной, нужны дополнительные клинические данные и сведения о возможных побочных эффектах. Вероятно, речь идёт о перспективе пяти лет и более. 

Но главное уже произошло: первый шаг сделан. 

Суперхит в борьбе с лишним весом💊

‍ Новый подход к похудению основанный на клинических исследованиях, привлёк внимание тысяч читателей. Эту статью уже прочитали более 8 000 человек, а почти 2 000 прокомментировали и поделились с друзьями. Присоединяйтесь и вы!

Понравилось? Подписывайтесь на наш дайджест в Facebook, Instagram, Telegram – в нем мы рассказываем об истории и о сегодняшнем дне Америки, и в первую очередь о том, что происходит в Бостоне и Массачусетсе.

Звоните также для получения консультации или организационной помощи, если собираетесь в США, по делам и не только.