FDA одобрило использование первого препарата на основе технологии генного редактирования 

Лекарство бостонской Vertex и американо-швейцарской CRISPR Therapeutics от опасного и летального наследственного заболевания, серповидно-клеточной анемии, получило одобрение FDA – американского федерального регулятора пищевых продуктов и медикаментов. На практике это означает появление в медицинской практике первого в истории препарата, в котором использована технология генного редактирования – CRISPR/Cas9. 

Новое лекарство не только продемонстрировало еще на стадии испытаний поразительную эффективность – оно также коренным образом меняет ситуацию на фармацевтическом рынке и в научно-медицинской сфере. После его «выхода в свет», очевидно, стоит ожидать появления десятков других препаратов с аналогичной технологией от прочих болезней. Еще одно ожидаемое последствие – рост акций уже имеющихся игроков на рынке технологий генного редактирования и, вероятно, появление десятков новых IPO молодых стартапов, также желающих урвать свой «кусок пирога» в суперперспективной сфере медицины. 

Почему новый препарат от Vertex и CRISPR считают революционным, и к чему приведет его выход на рынок – рассказываем в данном материале

Что за болезнь?

Серповидно-клеточная анемия – опасное наследственное заболевание, которому в большой степени подвержено темнокожее население африканского и карибского происхождения. 

Вследствие этой злокачественной генетической мутации организм начинает вырабатывать измененный гемоглобин – белок, который перемещает по телу кислород и находится в красных кровяных клетках – эритроцитах. Мутированный гемоглобин изменяет их форму, превращая их из дисков в полумесяцы (или серпы), что сильно отражается на их сроке жизни, прочности, а также приводит к их скоплению в мелких кровеносных каналах. 

Все это приводит к ряду опасных последствий для человеческого организма – таких, как анемия и болевые приступы (длящиеся дни или даже недели), – а также сильно уменьшает сопротивляемость к инфекционным болезням. Согласно данным Institute for Health Metrics and Evaluation при Университете штата Вашингтон (г. Сиэттл), во всем мире около 8 млн человек живут с этим заболеванием, а их срок жизни составляет в США в среднем порядка 54 лет – на 20 лет меньше, чем средняя продолжительность жизни в стране. 

Что за лекарство?

Vertex и CRISPR Therapeutics выпустили препарат, который принимается единовременно через инъекцию генетически измененных клеток, чего, судя по данным исследования, достаточно, чтобы избавить пациентов от симптома, больше всего влияющего на качество жизни, – постоянной боли.  

Об эффективности препарата, получившего название название Casgevy, говорит и сама заинтересованность участников эксперимента. В массачусетской газете The Boston Globe публикуются истории многолетней борьбы пациентов с этой страшной болезнью, которая по итогу увенчалась успехом благодаря новому лекарству. 

Как это работает? 

Инъекция содержит стволовые клетки пациента, который тот предварительно должен сдать в лабораторию. В них, благодаря технологии CRISPR, заменяют болезнетворный ген BCL11A, что при введении в костный мозг пациента заставляет его производить фетальный (зародышевый) гемоглобин – здоровую форму гемоглобина пациента, которую его организм вырабатывал, еще находясь в утробе матери. 

Эти клетки вводятся в специальные места в костном мозге, которые образуются вследствие обязательного предварительного курса химиотерапии и частично «перепрограммируют» саму систему синтеза крови в организме человека, что, соответственно, ликвидирует симптомы заболевания. 

Почему это важно? 

Прежде всего, препарат в теории делает излечимым тяжелое наследственное заболевание, что уже само по себе впечатляет. Что еще более важно, став первым препаратом, использующим генное редактирование, Сasgevy откроет дорогу для следующих лекарств того же спектра действия. 

Ближайший пример – препарат от аналогичного заболевания, разработанный другой бостонской фирмой – BlueBird Bio. Есть еще десятки препаратов от других компаний, задействующих технологию CRISPR, которые уже давно находятся в разработке, и выход на рынок Casgevy наверняка облегчит и их процедуру одобрения FDA. 

Сама технология CRISPR/Cas9 в последние несколько лет вызывала много этических дискуссий, главным образом из-за эксперимента китайского ученого Хэ Дзянкуя ( читайте Близняшки «Made in China»), который, пользуясь тем же инструментом, вырастил двух генно-модифицированных детей. Однако новые прорывные CRISPR-терапии настолько важны для медицины, что они пробивают себе дорогу, несмотря на любые опасения. 

Как отреагировал рынок? 

Еще до утверждения FDA на бирже подскочили акции «виновников торжества» – Vertex и CRISPR, хотя в день появления новости от FDA обе бумаги продемонстрировали волатильность. Вместе с ними с середины ноября начали стабильно дорожать ценные бумаги прочих компаний, ведущих разработку CRISPR-терапий. 

Так, например, помимо, BlueBirdBio (c 13 ноября по 5 декабря – рост на 52%), прямого конкурента Vertex/CRISPR, следует отметить также три массачусетские компании:

Нынешнее улучшение бизнес-климата индустрии коррелирует с аналитикой Statista, Allied Market Research и прочих экспертных платформ, согласно которой сфера биотека, оценивающаяся сегодня в $6 млрд, к 2033 году разрастется до $35 млрд, и в первую очередь – благодаря развивающемуся инструментарию CRISPR-терапий. 

Что дальше? 

Причина, по которой было выбрано такое редкое и специфическое заболевание (учитывая сравнительно небольшое количество больных на земном шаре): 

• Понятная выборка: наследники иммигрантов, которые прибыли на североамериканский континент в эпоху трансатлантической работорговли, – самая большая группа риска, и они сами охотно участвуют в таких исследованиях. 
• Знания о природе болезни: серповидно-клеточная анемия была клинически описана в 1949 году, то есть достаточно давно, чтобы ее изучить, хотя по историческим меркам – буквально вчера. Это первая болезнь, которую человечество полностью изучило на молекулярном уровне. 

Таким образом, данное исследование, помимо ощутимых плюсов для страдающих от болезни людей, является для ученых «пробой пера», за которой, вероятно, массово последуют и другие исследования для лечения разных типов рака, дистрофии и прочих опасных генетических заболеваний. 

Читайте наш дайджест, подписывайтесь на него в Facebook, Instagram, Telegram – в нем мы рассказываем об истории и о сегодняшнем дне Америки, и в первую очередь о том, что происходит в Бостоне и Массачусетсе– в нем вы найдете много интересной информации по широкому кругу тем. Звоните также для получения консультации или организационной помощи, если собираетесь в США, по делам и не только.