Бизнес-кейс Vertex: Прагматика как залог успеха, и как заработать 179% годовых

Что входит в состав любого лекарственного препарата? Прежде всего – активное вещество (оно отражено в дженериковом названии лекарства), плюс, возможно, некие добавки, усилители и наполнители. Любое активное вещество – результат долгих лет работы многих людей: его надо было найти, открыть таящийся в нем секрет лечения той или иной болезни, сохранения и продления человеческой жизни.

Часть медикаментов и медицинских технологий основывается на тысячелетнем опыте человечества, со времен Авиценны (980 – 1037) и даже с более глубокой древности (Вавилон, Древний Египет, Китай, Древняя Греция) до сегодняшнего дня. Но есть и более новые открытия, спасающие ныне жизнь миллионам людей, – например, антибиотики, первым из которых стал пенициллин, выделенный Александром Флемингом в 1928 году. Если в былые столетия панацеей от разного рода болезней были природные биосоединения, то сейчас человечество использует в основном синтезированные лекарства, произведенные в лабораториях и цехах фармзаводов.

История развития массачусетской компании Vertex Pharmaceuticals

В этом материале – о массачусетской компании Vertex Pharmaceuticals. В статье вы встретите многомедицинских инаучных терминов. Наберитесь терпения, одолейте их и дочитайте статью до конца. Ведь речь идет о здоровье, о лечении серьезных сбоев в человеческом организме. Мы расскажем о том, какие тяжелые болезни научилась лечить компания-стартап из Кембриджа (штат Массачусетс), и о том, как ее препараты спасают жизнь людям.

История этой компании – история головокружительного успеха, в основе которого лежит полностью оправдавшая себя бизнес-стратегия. Она проста по сравнению с многосложностью фармакологических исследований. Прагматичные подходы к ведению бизнеса и грамотное управление принесли компании Vertex рост ее рыночной капитализации на 5746% за 32 года ее существования. Иначе говоря, биржевая стоимость компании ежегодно росла в среднем на 179%.

И сегодня, невзирая на то, что фондовый рынок ушел в «медвежью спячку», бумаги Vertex по-прежнему приносят акционерам уверенный доход.

Забота о пациенте как главная идейная основа медико-фармацевтической отрасли, о чем массачусетский врач Фрэнсис Пибоди писал без малого сто лет назад, в 1927 году, по сей день не утратила своей актуальности.

Данная идея одновременно является и стимулом разработки новых препаратов, и главным фактором коммерческого роста фармацевтических компаний. Дайте людям средство лечения какой-нибудь болезни, диагноз которой равносилен приговору, и вы одним махом убьете двух зайцев – сделаете нужное обществу, благородное дело и при этом обогатитесь.

История Vertex – один из самых замечательных примеров такой синергии общественной пользы и коммерческого успеха. За свою историю компания успешно выпустила на рынок восемьпрепаратов, и еще более дюжины находятся на разных стадиях клинических испытаний. Три лекарства, над которыми сейчас идет работа, даже получили статус «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy) от американского Управления по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами (Food and Drug Administration) и статус PRIME от Европейского агентства лекарственных средств (European Medicines Agency).

Регулирующие органы предоставляют такой статус тем препаратам, которые предназначены для лечения опасных заболеваний и при этом показали значительный прогресс на стадии испытаний. Такой специальный статус создан в Америке и Европе для того, чтобы маркировать перспективные медикаменты с целью ускорения темпов их разработки.

Об основателе фирмы Vertex

Джошуа Богер (Joshua Boger) – выходец из Северной Каролины, после получения степени бакалавра химии в Коннектикуте поступил в Гарвардский университет для соискания степени магистра. Он оказался способным студентом и вместе с деканом факультета химии уже в студенческие годы работал над проектом по исследованию особых углеводных соединений – циклодекстринов (улучшают усвоение организмом активных веществ в препаратах).

Уже во времена своего студенчества Джошуа Богер определился, что хочет связать свою дальнейшую профессиональную деятельность с фармацевтикой. Его первым местом работы стал один из старейших фармацевтических гигантов – Merck. Здесь Богер работал над лекарством от гипертонии, в разработке которого одним из первых в истории биотеха был применен метод компьютерного моделирования препарата.

Vertex – начало истории и сфера деятельности

В 1989 году Джошуа Богер решает покинуть Merck и организовать собственную фармацевтическую компанию. Он назвал ее Vertex Pharmaceuticals и разместил ее штаб-квартиру в кластере биоинноваций – Кембридже (штат Массачусетс). Богер включил в идею проекта весь опыт, полученный в начале своей карьеры. В частности, при разработке препаратов компания значительным образом полагалась на мощности не особо популярного тогда компьютерного моделирования.

Главным принципом предприятия стала разработка специальных молекул – лекарств от самых опасных, часто неизлечимых заболеваний. В представлении Богера такой подход и является максимально полезным для общества, и гарантирует компании хорошую прибыль благодаря наличию лишь немногих конкурентов в области фармацевтики.

Какие болезни лечат препараты Vertex

За свою историю Vertex выпускал препараты для лечения таких болезней:

Антология препаратов Vertex

Первой целью компании стало создание молекулы под названием FKPB, которая, как предполагал Богер, могла помочь организму принимать новые органы при трансплантации. Для этих разработок было собрано $60 млн частных инвестиций, часть из которых была выделена соседями Vertex – венчурной фирмой Greylock Capital из того же Кембриджа.

Чтобы собрать больше средств для исследования FKPB, в 1991 году компания выходит на IPO со стартовой стоимостью акций $9 за бумагу, собрав с их продажи $25 млн. Но все же в 1993 году работа над молекулой была прекращена, поскольку препарат спустя два года разработки так и не показал свою эффективность.

В это же время начинается разработка другого лекарства – молекулы ингибитора протеазы, противовирусного препарата, который помогает организму в борьбе с ВИЧ-инфекцией. Протеаза – специальный фермент, который отвечает за процесс формирования новых клеток, и при вирусе его работа нарушается. Для всего мира в то время это было крайне актуально, т.к. африканский вирус «болезни от удовольствия» приобрел размах эпидемии. А уже через год на базе этой молекулы начинается разработка препарата от гепатита С.

Ингибиторы белков – это специальные вещества, которые блокируют активность определенного белка в клетке человека, благодаря чему можно нейтрализовать действие вируса.

В 1997 году началась разработка ингибитора киназы – молекулы, которая должна помочь в лечении неврологических и воспалительных заболеваний. Белки киназы – «семейство» молекул, которые контролируют интенсивность реакции клеток нашего организма на сигналы нейромедиаторов. При ряде заболеваний их работа нарушается, что приводит к осложнениям.

Agenerase. Выход на рынок фармацевтики

В 1999 году компания выпускает на рынок свой первый препарат – Agenerase, используемый при терапии ВИЧ; он был создан на основе ингибитора протеазы. Продажи были не такими впечатляющими, как ожидалось, – всего около $80 млн, чего было явно недостаточно, чтобы превратить Vertex в прибыльное предприятие. Тем не менее руководство компании рассчитывало на успех еще семи препаратов, которые на этот момент находились на разных фазах клинических испытаний.

Год спустя компания заключает эпохальный и крупнейший за свою историю договор о сотрудничестве на $800 млн – со швейцарской компанией Novartis AG, согласно которому эти корпорации запланировали ряд разработок, базирующихся на манипуляции с белками киназы – профилем Vertex Pharmaceuticals.

До этого момента компания претерпевала лишь внутренние расширения, однако в 2001 году она выкупила Aurora Biosciences Corp. – калифорнийскую фирму, которая еще не выпустила ни одного препарата, однако создала свою систему лабораторного тестирования лекарств, что значительно уменьшало сроки их разработки. Для сферы биотеха отсутствие у компании одобренного FDA готового препарата – нормальное явление.

К примеру, компания Moderna получила для производства ковидной вакцины заоблачные инвестиции и поддержку государства, не выпустив до этого ни единого препарата. Главное – эмпирические наработки и амбициозные и талантливые сотрудники. Читайте наш материал о Moderna.

Invicek от гепатита – «синица в руке»

В 2004 году руководство компании решает пересмотреть подход к своим разработкам. Было решено следовать стратегии меньших рисков – «А bird in the handis worth two in the bush», английский вариант пословицы о синице в руке и журавле в небе.

Vertex сфокусировал ресурсы фирмы на препаратах, которые уже показали первичный эффект на стадии клинических испытаний. Особую надежду руководство компании питало в отношении Incivek – лекарства от гепатита С, который разрабатывался уже несколько лет.

Однако в этой сфере у фирмы была серьезная конкуренция в лице Merck. Чтобы усилить позиции своего будущего продукта, в 2006 году Vertex заключает договор с Johnson & Johnson, по которому за сумму $545 млн J&J получила право продавать препарат в Европе и взяла на себя построение рекламной компании.

За два года Vertex добилась успехов, которые отразились на рыночной капитализации компании, увеличив ее более чем вчетверо – до $4,7 млрд.

Vertex и Merck почти одновременно в 2011 году выпускают свои лекарства от гепатита. В этой конкурентной борьбе за первенство на рынке массачусетская компания одержала оглушительную победу. Продажи препарата Vertex за осень составили $420 млн, а у Merck – лишь $31 млн. За год Incivek принес компании более $1 млрд. Значительная часть прибыли от продаж в 2011 году пошла на переезд Vertex из Кембриджа в Бостон, где фирма заняла два современных офиса.

Kalydeco от кистозного фиброза. Смена фокуса исследований

Продажа препарата Incivek была крайне успешной, однако спустя полтора года после его выхода на рынок прибыль с продаж упала, его потеснили новые конкуренты на рынке. Но у Vertex был еще один «козырь в рукаве» – препарат против кистозного фиброза Kalydeco. В дальнейшем компания сосредоточит значительную часть своих ресурсов именно на лечении этого опасного генетического заболевания.

Разработку препарата на $60 млн проспонсировал фонд Cystic Fibrosis Foundation – организация, которая помогает людям, страдающим от данного генетического недуга.

В отличие от своих конкурентов, Kalydeco воздействует не на симптомы КФ, а на причины его возникновения – мутацию гена. Первые два года с момента выхода на рынок в 2012 году продажи этого препарата приносили свыше $300 млн в год. В следующем году компания вошла в индекс S&P 500.

Франшиза препаратов против кистозного фиброза

Препарат Kalydeco не показал астрономических результатов в продажах по причине своей, по мнению многих экспертов, неоправданно высокой цены – $300 000 за годовой курс лечения. Хотя Vertex предлагала некоторым своим клиентам (с доходом менее $150 000 в год) программу помощи для оплаты лекарства, позволить себе его могли далеко не все. К тому же главный компонент препарата, Ivafactor, подходил не каждому пациенту с кистозным фиброзом, а всего 4-5% больных, все зависело от специфики индивидуальной генетики.

В стратегии «синицы в руке», которую предпочитает компания, есть один нюанс: кроме самой «синицы», у Vertex всегда имелась еще пара «птенцов в гнезде». На момент 2015 года такими «птенцами» была целая линейка препаратов от КФ, первым из которых на рынок вышел Orkambi. Лекарство получилось тоже заоблачно дорогим – стоимость годового курса лечения составляла $272 000, и Vertex и в этом случае предлагал некоторым клиентам помощь в оплате препарата. Впрочем, Orkambi, в отличие от своего предшественника, был эффективным для большого количества больных – почти половины, но все же не таким действенным, как Kalydeco.

Новые партнерства

Результаты компании в научной и коммерческой сферах к середине десятилетия выглядели впечатляюще, и, чтобы развить успех, Vertex активно заключает новые договора о сотрудничестве.

Делается это в первую очередь для освоения новых технологий, что позволяет создать препараты, воздействующие на разные факторы возникновения болезни. В список компаний, с которыми сотрудничает Vertex, входят мультинациональный гигант Merck, британский биотех Genomics, а также фирмы-соседи из Массачусетса:

• CRISPR Therapeutics – фирма из Кембриджа, которая занимается разработкой препаратов, использующих технологию генного редактирования CRISPR Cas9. Именно ее планировали использовать для создания новых препаратов от кистозного фиброза и серповидно-клеточной анемии. Договор о сотрудничестве был заключен в 2015 году и действует до сих пор.
• Moderna – массачусетская компания, широко известная благодаря своей вакцине против COVID-19; с самого начала своей истории она вела деятельность в сфере mRNA-вакцин. По договору о совместных исследованиях, который компании заключили в 2016 году, эту технологию используют для разработки препарата от кистозного фиброза.
• X-CHEM – компания из Уолтэма, Массачусетс, которая ведет свои разработки в области молекулярной биологии, аналогично Vertex. По договору, заключенному между компаниями в 2017 году, Vertex получила в свое распоряжение библиотеку наработок X-CHEM – банк данных со 120 000 молекул.

Также в конце десятилетия были выпущены еще три препарата от КФ, которые отличались друг от друга эффективностью лечения и охватом групп пациентов, которым подходит лекарство:

• Trikafta и Symdeko в 2019 году – для пациентов возрастом 6-11 лет и от 12 лет соответственно.
• Symkevi в 2020 году – используется вместе с препаратом Kalydeco для терапии детей возрастом от 6 до 11 лет.

В том же году препарат CTX001 от серповидно-клеточной анемии и талассемии получил статус PRIME от European Medicines Agency. А в июне 2022 года тот же европейский статус, а также американский статус Breakthrough Therapy от FDA, получило лекарство от почечной недостаточности VX-147.

Фондовый рынок ценных бумаг VRTX

Общая прибыль в компании за последние три года почти удвоилась – она выросла с $4,1 млрд до $7,9 млрд в год; в среднем доходы фирмы растут на 25-30% в год.

За 30 лет своего существования Vertex, анализируя свои успехи и ошибки, выработала свою собственную стратегию создания и реализации новых препаратов:

Особенности исследовательской стратегии Vertex

За 30 лет своего существования Vertex, анализируя свои успехи и ошибки, выработала свою собственную стратегию создания и реализации новых препаратов:

• Поиск возможностей. Vertex финансирует проекты по созданию исключительно уникальных лекарств, которые имеют отличный от своих конкурентов спектр действия. Компания фокусируется на терапии сложнейших заболеваний, что одновременно и приносит пользу обществу, и гарантирует препарату хорошие продажи.
• «Взлом» биологии. Медикаменты, произведенные компанией, воздействуют на организм на уровне базовых биологических процессов. Например, молекулярные разработки Vertex напрямую взаимодействовали с белками – веществами, которые отвечают за работу человеческих клеток.
• Химическая многозадачность. Разработка новых препаратов не происходит посредством работы над одной единственной молекулой. Компания занимается параллельно целым рядом «кандидатов», оптимизируя и изменяя структуру каждого из них в зависимости от показанной эффективности.
• Новый подход в производстве. Так же, как и разработка, тестирование препаратов также идет параллельно с несколькими образцами. Благодаря развитым технологиям производства компания может вести испытания в первой-второй фазах с целым рядом лекарств-кандидатов, выводя в третью фазу самый перспективный из них.

Vertex: настоящее и будущее

На данный момент компания является монополистом в области лечения кистозного фиброза. Компания получает миллиардную прибыль со своих пяти выпущенных за последнее десятилетие лекарств от этой болезни. Сейчас в разработке находятся еще четыре препарата – они уже находятся на финальной стадии клинических испытаний, и в будущем Vertex рассчитывает на их успех на рынке.

Тем не менее компания, следуя своей стратегии, диверсифицирует перспективные разработки, работая параллельно над новыми «франшизами» медикаментов, в числе которых – препараты от серповидно-клеточной анемии и талассемии, создаваемые совместно с CRISPR. Также многообещающим выглядит их новое обезболивающее, новости о котором совсем недавно потянули акции компании вверх; релиз препарата ожидается в 2023 году.

Опыт и наследие

Путь компании Vertex Pharmaceuticals от маленького кембриджского стартапа до крупной корпорации с миллиардным доходом – это путь, который проложен при помощи научного новаторства и коммерческой грамотности.

Каждая разработка – это инновационный продукт, направленный на лечение сложных наследственных заболеваний, аналогов которого в момент его выхода на рынок нет. Руководство Vertex всегда тщательно выверяет, какой из медикаментов является наиболее перспективным, и фокусирует большую часть ресурсов именно на его изготовлении. Вместе с тем компания всегда имеет запасные «франшизы» продуктов, что делает их коммерчески мобильными и позволяет быстро переключаться на новые рынки.

Истории этой компании посвящено две книги: The Billion Dollar Molecule и The Antidote: Inside The World of New Pharma; автор – американский журналист Барри Уэрт, работавший ранее в Бостонском университете.

Эта статья – часть пилотного проекта www.1630.boston, посвященного грядущему 400-летнему юбилею Бостона, в котором мы будем рассказывать о том, что происходит в мире бизнеса сегодня, и о наших сегодняшних лидерах в городе и штате.

Понравилось? Читайте наш дайджест – в нем мы рассказываем на русском языке о том, что происходит в Бостоне и Массачусетсе, в том числе о богатых исторических традициях и уникальных достопримечательностях нашего штата.